荷兰著名基因疗法开发者UniQure公司最近公布了一项先行实验的积极数据，将有助于其罕见病疗法AMT-110的进一步开发。首次消息影响，公司的股价也暴涨20%之多。AMT-110是一种用于治疗罕见病Sanfilippo B syndrome的基因疗法。 Sanfilippo B syndrome是由于儿童体内一种名为NaGlu蛋白的缺失而导致的致死性疾病。在这项先行实验中，四名患者接受了单一剂量的AMT-110，结果发现其体内的NaGlu水平在治疗三个月后上升了17%之多，更令UniQure研究人员振奋的是这一效果在12个月后依然存在。 这也是UniQure公司首次公布AMT-110的相关数据，此前研究表明如果能将Sanfilippo B syndrome患者体内的NaGlu水平提高5%-10%，即可大大延长患者的生存期和提高他们的生活质量。据此，UniQure公司计划进一步开展关于AMT-110更近一步的临床研究。 一直以来，UniQure公司都致力于基因疗法在中枢神经系统疾病领域的开发应用。此次AMT-110的积极数据将进一步推动公司在这一领域中的发展。作为基因疗法领域的先驱者之一，UniQure公司目前在多个疾病领域中都有自己的产品开发计划。公司目前进度最快的产品Glybera目前已经完成了一项临床三期研究，FDA此前曾要求公司再进行另外一次三期研究以帮助FDA做出最后的决定；此外公司还在血友病以及帕金森症等方面都有条不紊的进行研究。 不久之前，公司还和制药巨头施贵宝公司签订了一份价值10亿美元的研发合作协议，共同开发用于治疗心血管疾病的基因疗法。 | 
